福州白癜风医院 http://news.39.net/bjzkhbzy/171221/5948909.html时间：.08.21-.08.27
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国内药物批准/研发动态
国内新药研发进展（数据来源：药渡数据团队整理）
1，信达生物阿达木单抗注射液预充针剂型国内获批上市！
年8月23日，信达生物宣布，苏立信?(阿达木单抗注射液)预充针剂型正式获得国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准。苏立信?预充针剂型将注射药品直接灌装在注射器中，使注射器与药品包装容器合二为一，可直接注射使用，便于患者用药。
与西林瓶相比，其活性药物成分及含量不变，疗效与安全性不变，提高患者使用便捷性的同时，价格仍与西林瓶保持一致。苏立信?(阿达木单抗注射液)预充针剂型目前获批的适应症为强直性脊柱炎、银屑病、类风湿关节炎、葡萄膜炎、儿童斑块状银屑病、多关节型幼年特发性关节炎。
2，博安生物贝伐珠单抗获批肝癌一线治疗新适应症！
年8月23日，绿叶制药宣布，子公司博安生物贝伐珠单抗注射液（博优诺?）获得国家药品监督管理局批准，用于治疗肝细胞癌。这是博优诺?在中国获批的第四个适应症。此前，博优诺?已获批用于治疗晚期、转移性或复发性非小细胞肺癌、转移性结直肠癌和复发性胶质母细胞瘤。
肝癌是我国常见的恶性肿瘤之一，具有较高的发病率和死亡率。肝细胞癌是最常见的肝癌形式，约占所有病例的90%。据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）年全球最新癌症负担数据显示：年全球新发肝癌91万例，其中中国新发肝癌41万例，占全球45%以上；在中国，肝癌已成为第二大癌症杀手，其死亡人数高达39万人，接近于发病人数。我国肝癌的5年生存率仅为12.1%，处于“高发病，低生存”的现状，严重影响我国居民的生命健康，给社会、家庭造成了沉重的疾病负担。
博优诺?是博安生物自主研发的重组抗VEGF人源化单克隆抗体注射液，为安维汀?的生物类似药，其在临床比对试验中展现出与安维汀?在PK特征、临床疗效、安全性和免疫原性方面高度相似。
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全球新药批准情况
全球新药研发进展（数据来源：药渡数据团队整理）
1，Difelikefalin！首个/唯一用于接受血液透析的成人慢性肾病相关瘙痒症治疗的药物获批！
年8月24日，CaraTherapeutics和ViforPharma联合宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Difelikefalin的上市申请，用于治疗正在接受血液透析的成人慢性肾病相关的中重度瘙痒症，这是FDA批准的首个也是唯一一个用于治疗该患者群体的疗法。CKD-aP是一种顽固的全身性瘙痒症,在接受透析的慢性肾病患者中具有较高的发生频率和强度,在未接受透析的III-V期CKD患者中也有报道。
这一批准是基于两项关键性3期临床试验的结果，以及从32项临床研究中获得的支持性数据。在两项关键性3期临床试验中，Korsuva达到了试验的主要终点，与安慰剂相比，更多接受Korsuva治疗的患者在评估瘙痒的WI-NRS评分上改善超过3分。
2，Lonapegsomatropin-tcgd！FDA批准首个每周一次用药的长效生长激素药物上市！
年8月25日，AscendisPharma公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Lonapegsomatropin-tcgd（Skytrofa?）用于治疗一岁以上，体重至少11.5公斤，因内源性生长激素（GH）分泌不足而导致生长障碍的儿童患者。作为每周注射一次的针剂，Skytrofa?是FDA批准的首个通过一周内持续释放递送生长激素的药物。
生长激素缺乏症（GHD）是一种严重的以身材矮小和代谢并发症为特征的罕见病。在GHD患者中，垂体不会产生足够的生长激素，这不仅对身高很重要，而且对儿童的整体内分泌健康和发育也很重要。
FDA对Skytrofa?的批准基于3期heiGHt试验的结果，这是一项为期52周的全球性、随机、开放标签、活性对照、平行组试验，将每周一次的Skytrofa?与每日生长激素(Genotropin?)在名未经治疗的GHD儿童中进行比较。主要终点是每周给药的Skytrofa?和每日给药的hGH治疗组在52周时的AHV。其他终点包括不良事件、注射部位反应、抗hGH抗体的发生率、年化身高速度、身高SDS的变化、患有IGF-1SDS的受试者比例（0.0至+2.0）、3岁受试者的PK/PD，以及对Skytrofa?的偏好和满意度。
在第52周时，AHV的治疗差异为0.9厘米/年（Skytrofa?为11.2厘米/年，而每日生长激素为10.3厘米/年）。在该试验中，SKYTROFA达到了AHV的非劣效性的主要目标，并进一步证明，与每日给药生长激素相比，Skytrofa?在第52周时具有更高的AHV，且在初治的GHD儿童中，安全性相似。
3，首款用于治疗特应性皮炎的JAK抑制剂，乌帕替尼第四项适应症欧盟获批！
年8月24日，艾伯维宣布，欧盟委员会（EC）批准RINVOQ?（乌帕替尼）作为口服选择性/可逆性JAK抑制剂，用于适合接受全身治疗的成人和12岁及以上青少年的中度至重度特应性皮炎。RINVOQ?用于治疗成人特应性皮炎的推荐剂量为15mg或30mg，每天一次，基于个体患者的表现，青少年（12-17岁）和65岁及以上的成人推荐剂量为15mg，每天一次。RINVOQ可选择是否与局部皮质类固醇(TCS)一起使用。乌帕替尼是目前欧洲首个获批用于特应性皮炎的JAK抑制剂。
乌帕替尼的3期试验项目共入组超过例中/重度特应性皮炎成人和青少年患者，评估了乌帕替尼单药治疗或与TCS联用，与安慰剂相比的疗效和安全性。临床统计数据显示，整个3期临床研究中，与安慰剂相比，15mg和30mg剂量的乌帕替尼均达到了所有主要和次要终点。在第16周时，乌帕替尼组达到湿疹面积和严重程度指数改善75%（EASI75）和皮肤症状清除/几乎清除（vIGA-AD0/1）的患者比安慰剂组显著更多；同时，乌帕替尼组达到具有临床意义瘙痒减轻（NRS改善≥4）的患者也明显高于安慰剂组。
4，利伐沙班再批新适应症，和阿司匹林联用治疗因外周动脉疾病（PAD）进行下肢血运重建（LER）的患者
年08月25日，杨森制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准扩大利伐沙班的外周动脉疾病（PAD）适应症，将利伐沙班和阿司匹林联用，用于治疗近期因有症状的PAD而进行下肢血运重建（LER）的患者，降低发生主要血栓性血管事件（如心肌梗塞、缺血性中风、急性肢体缺血等）的风险。
此次新适应症的获批，是基于3期VOYAGERPAD研究的数据。该研究显示，与阿司匹林（mg，每日1次）相比，利伐沙班（2.5mg，每日2次）与阿司匹林（mg，每日1次）联合用药，将PAD患者LER后的主要不良肢体和心血管事件的风险降低了15%。该试验还发现，与阿司匹林相比，利伐沙班与阿司匹林联合用药方案在TIMI大出血方面无显著差异。
利伐沙班是一种口服Xa因子抑制剂，该药是全球用药最广泛的非维生素K拮抗剂口服抗凝剂（NOAC），目前已获批多个治疗适应症，不同国家适应症有所区别，在美国已获批9个适应症。与其他NOAC相比，利伐沙班能够为广泛的患者群体提供帮助，预防多种静脉血栓栓塞（VTE）和动脉血栓栓塞（VAT）疾病。是第一个也是唯一一个同时适用于治疗CAD和PAD的药物，现在将包括进行LER后的PAD患者。利伐沙班也是20年来唯一一个对PAD患者显示出显著疗效的抗凝剂，这些患者仍处于重大血栓事件的高风险中，包括急性肢体缺血和截肢。
5，Ivosidenib再批新适应症，首个用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者的靶向疗法！
年8月25日，施维雅宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ivosidenib用于治疗IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者，这是首次获批用于该患者群体的靶向疗法。此前，在美国，Ivosidenib还被批准作为单药疗法，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性白血病(AML)成人患者，以及≥75岁或有合并症妨碍使用强化诱导化疗的新发IDH1突变AML成人患者。
研究方案规定，随机分配到安慰剂组的患者可以在疾病进展时过渡到Ivosidenib组，安慰剂组中有很高比例的患者(70.5%)过渡到Ivosidenib组。研究还显示，与随机分配到安慰剂组的患者相比，随机分配到Ivosidenib组的患者总体生存期(OS)的关键次要终点更有利，但是未达到统计学意义。OS结果基于OS的最终分析(基于PFS最终分析后16个月发生的例事件)。Ivosidenib的中位OS(95%CI)为10.3(7.8，12.4)个月；而安慰剂为7.5(4.8，11.1)个月，未进行交叉调整。
胆管癌是一种罕见的、侵袭性的肝内外胆管癌。据估计，美国每年有人被诊断为胆管癌。然而，这些病例的实际数量可能更高，因为胆管癌可能难以诊断，并可能被错误归类为其他类型的癌症。而高达20%的胆管癌病例发生IDH1突变，且与预后无关。在Ivosidenib批准之前，没有批准的针对IDH1突变胆管癌的靶向治疗，且在晚期情况下可选择的化疗方案有限。基于吉西他滨的化疗通常推荐用于新诊断的晚期或转移性疾病。
参考：
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