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治疗血癌药物有望3年内在川面世国际在线 [复制链接]

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川大生物治疗国家重点实验室。本报记者郝飞摄

人类的不治之症,至今还有一个长长的名单:癌症、尘肺、血友病……治疗它们,将造福数以亿计的百姓,激发数以万亿计的产业。

攻克这些绝症,四川有个“国字头”研究平台——四川大学生物治疗国家重点实验室。放眼全国,以“生物技术治疗人类重大疾病”为主题的国家重点实验室,这是唯一一个。所谓生物治疗,是利用生物体(微生物、动植物细胞)或其组成部分来治疗疾病,被称为有望给癌症等重大疾病治疗带来革命性变化的新方向。

这个实验室在不治之症的治疗上已有哪些探索成果?其成果什么时候能变成临床应用?科学家们对四川创新环境、成果转化,又有怎样的期待?带着这些问题,4月10日,本报记者到该实验室实地探访。□本报记者熊筱伟董世梅

A

实验室里的“最前沿”

探索修复“不可修复”的器官培育杀死癌细胞的“特种兵”

四川大学生物治疗国家重点实验室不是一间房,而是占地32亩的一大片实验楼。

它很“低调”。记者在四川大学华西校区绕了很久,才在一个角落找到这片低矮建筑群。其门口,甚至不易找到他们的标牌。

在生物医学领域,它却不“低调”:每年在《自然》等世界顶尖科学期刊上发表论文,还诞生了全球首个CRISPR技术的人体应用案例,“简单说,是用基因治疗技术,尝试治疗肺癌。”实验室相关负责人表示。

什么是基因治疗?实验室AAV基因治疗小组负责人董飚作了解释:它是针对基因先天缺陷或后天受损导致的疾病(如肺癌、血友病、老年痴呆、帕金森病等),通过“找出受损基因—针对性输入治疗基因”方式来治疗。

基因治疗最大优势,在于有望拿下传统手段治不了的病。人类单基因遗传病就超过种,95%目前都无法治愈。而基因治疗被证明对多种不治之症有明显效果,由此成为全球医学产业的最大“风口”之一。

谈话间,董飚手机上跳出一则新闻——全球三大药企之一的诺华,宣布以87亿美元收购美国一家基因治疗公司。“它(被收购公司)和我们技术路线一致,某些方面我们还有优势。”他介绍,以乙型血友病为例,目前全球仅3家企业有临床试验中的药物,每个病人预计花费约万美元。他的团队已做出药效五倍于国外已知药物、生产成本却只有约十分之一的新药。

告别董飚,记者继续在一栋栋实验楼间穿梭,一次又一次与有望改变世界的生物治疗技术不期而遇——

丁福森团队正探索修复那些被认为“不可修复”的人体器官,如肺、肝脏,从而治疗尘肺病等。“在修复原理认知方面,我们已经走在世界前沿;在动物身上,已经成功实现了纤维化肺的功能组织再生。”

王玮团队正研究针对癌症的免疫治疗。“过程有点像特种兵培训,将人体的免疫细胞拿出来,通过基因修饰让它具备肿瘤特异识别和杀伤能力,再返给人体去杀死癌细胞。”王玮团队在治疗血癌、淋巴癌、结直肠癌等方面取得了积极进展。

这些前沿技术什么时候能走出实验室、造福患者?

董飚团队研发的乙型血友病药物最快5年可以面世;丁福森团队正在申请1到2个器官修复药物的临床试验;王玮团队共有治疗血癌和淋巴癌的3款药物在进行临床试验,其中1款治疗血癌药物最快2到3年面世。

实验室相关负责人介绍,目前还有超过个新药在研发当中。

B

与科学家聊聊

创新需要“像谷歌那样开放的办公室”

“又在接受采访了啊?这次给人家讲懂没有喔,哈哈哈。”4月10日下午,记者和实验室科学家陈崇在他办公室门口聊天,恰好另一位科学家雷鹏路过,开了个玩笑,然后转身进了旁边的办公室。

这倒让记者注意到一个细节:高校院所安排办公场地时,通常把研究领域相同或相近的人安在一起,便于协作。但陈崇研究的是癌症发生机制,雷鹏

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